地贫患者迎来新希望！新研发治疗方案有望救治更多患者

地贫患者迎来新希望！新研发治疗方案有望救治更多患者

金羊网讯  记者黄珏报道：5月24日，记者从珠海市人民医院获悉，日前来自珠海地中海贫血患者和各界澳新人士共近百人，在该院参加了“世界地贫日”主题宣教活动。与此同时，珠海市人民医院作为“沙利度胺治疗地中海贫血多中心协作项目”合作单位之一，正式开始了项目的临床应用前期工作。

“沙利度胺治疗地中海贫血是一项非常有意义的研究，旨在探索更经济、高效、方便、安全的地中海贫血新型治疗方法，救治更多地贫患者。为了评价沙利度胺治疗输血依赖的中-重型地中海贫血的有效及安全性，国内顶尖的血液学专家设计了这项多中心临床研究，并同时进行相关机制研究，给更多的地贫患者带来生的希望。”珠海市人民医院副主任医师朱卫健介绍说，希望经过各方共同努力，反复研究，探索出一套安全的、有效的治疗地贫疾病的标准方案，极大促进地贫疾病诊疗技术的提高。

据悉，广东是我国地贫高发省份之一，户籍人口地贫基因携带率约16.8%,平均每6个人中就有1个携带者。在不干预的情况下每年将增加中重型地贫患儿近3000人,给家庭和社会造成沉重负担。而其中，有相当部分的中、重型地中海贫血患者长期依赖输血、去铁等治疗。但这种传统的治疗方法并无法很好的控制病情发展恶化，患者平均寿命明显短于普通人，且治疗费用昂贵，一般家庭难以承受，甚至部分患者家庭因此病至贫、因病返贫。

另外，目前我国血制品供应严重短缺，大量地贫患者长期消耗血制品加重血液供应紧张局面，血液供应量不足与临床需血量逐渐增多矛盾日益显现。异体造血干细胞移植是唯一根治办法，但高昂的治疗费用及造血干细胞来源困难限制了移植的可行性。

 珠海市人民医院血液风湿科副主任医师朱卫健与梧州市工人医院血液内科医疗团队合作，通过临床研究，在国内率先发现了一种药物可能对β-地中海贫血的治疗有着特殊疗效，配合其他药物，形成系统的治疗方案。此项研究成果已经发表到《欧洲血液杂志》。目前，该项研究已取得一定进展，有望实现破除传统中、重症地中海贫血患者终身输血的不变定律，达到脱离输血、提高长期生存质量，从而为社会节约大量血液资源。