[新闻深一度]“入仓难”！地贫移植需排期五年

[新闻深一度]“入仓难”！地贫移植需排期五年

　　随着华南最大儿童造血干细胞移植中心在莞启用，今后患者可不出东莞，进行本地化治疗，但现实问题仍有待解决

　　文、图/羊城派记者 文聪

　　视频/羊城派记者 文聪

地贫患儿做移植手术不再“入仓难”

　　对于地中海贫血患儿来说，只要没做造血干细胞移植手术，每天都是在“等待死亡”中痛苦煎熬着。为此，4岁八个月大的小睿等待了四年，7岁的小慧等待了五年。20日10时许，他们和另外两名小患儿走出移植病房（又称移植仓）大门，与在外等候已久父母团聚。他们是东莞首批成功完成异基因造血干细胞移植血液病患者，而这也意味着今后血液病患者不再“入仓”难，

　　昨日不足10点，杨先生就已站在南方春富（儿童）血液病研究院移植病房的大门外，来回走动，不时朝着病房内张望。当大门打开，戴着白色口罩，穿着一双粉色跑鞋的小慧第一个走出来，杨先生立刻笑着迎了上去，握着女儿的手，小声询问着。

　　小慧是广东梅州人，一岁半的时候突然发烧不退，被家人送往当地医院检查，后来又转到梅州市级医院就诊，被确诊为重度地贫。从那时候开始，小慧就不得不持续在梅州妇幼保健院进行输血治疗。杨先生告诉记者：“我是2009年来到东莞工作，当时给别人打工，每个月的工资很少。为了给女儿治病，我一咬牙，决定自己单独出来干。回顾这些年，女儿真的受了很多苦，刚开始是两个月输一次血，后来病情加重，20多天就要输一次血。她还有个妹妹，所幸经检查正常，是姐姐此次手术的供者。”

　　与文静的小慧不同，来自茂名电白的小睿很活泼好动，一出仓门就拉着爸爸吴先生说个不停。姐弟三人中，小睿年龄最小，也是唯一患上重型地贫的。看到儿子手术成功，吴先生显得很激动，“他是6个月大的时候被查出重型地贫，其实那会没有什么症状，就是脸白、嘴白。这四年为了给他治病，每个月差不多要花费8000多元，不仅孩子遭罪，家里人的压力也好大。”

　　南方春富（儿童）血液病研究院院长李富春是我国干细胞移植方面的专家，从事造血干细胞移植已有三十多年时间。他给记者算了笔账：“如果按预期寿命40年计算，每例地贫病人需要花费400万元医药费和大量宝贵的血资源（16000毫升/年）。”

　　全省地贫患儿均“入仓难”

　　广东是地贫的高发区，类似小慧、小睿这样的地贫患儿不在少数。据了解，广东人群的地贫基因携带率为11%，即每9个人中就有1人为地贫基因携带者。小慧这样的重型β地贫患者出生时无临床症状表现，一般在3-9个月开始发病，面色苍白、发育不良，且随年龄增长而日益明显。如不加以正确治疗，大多数患者活不过五年，最终将死于肝脏纤维化和功能衰竭。

　　“传统的地贫治疗方案以输血，祛铁治疗为主，长期大量输血使铁负荷严重超载，因此患者必须进行祛铁治疗。”李富春说，目前唯一有效根治重型β地贫的方法就是造血干细胞移植，但以往在干细胞配型方面，要求供者和受者的骨髓配对必须完全吻合，否则极易产生排异反应。经过摸索和实践，现在已经可以做互补性移植。“这意味着凡是有亲缘关系的父母、子女、兄弟姐妹，甚至堂表亲之间的骨髓都可进行移植，解决了移植供者缺乏的难题。”

　　为何小慧和小睿要等待四、五年，才能做造血干细胞移植呢？李富春坦言，由于现在大医院的场地紧张，而移植仓所占面积又较大，对医疗技术要求也高，所以目前全省的移植仓位都不足，地贫患儿“入仓难”。“在我们研究院成立之前，全省做儿童造血干细胞移植的医院只有四家，总共才36个移植仓。一个仓只能住一个患儿，每年大概收治10-12人，而且还要优先提供给白血病等一些急性病患儿，因此用于地贫患儿的资源就变得很有限了，手术排期五年以上都很常见。”

　　小睿的爸爸吴先生说：“我们当年确诊后就想去广州做造血干细胞移植，结果一问，前面还有600多人在排队。”

　　首批出院患儿平均费用18万元

　　随着南方春富（儿童）血液病研究院在莞的成立，“入仓难”这一现状将得到缓解。据了解，该院作为华南地区最大的儿童造血干细胞移植中心，现有床位150张、移植仓18间，预计全年可完成200-300例造血干细胞移植。

　　“首批4-7岁的4名出仓患儿来自广东和湖南，平均仓内居住约30天，其中，两名患儿出仓后需在普通病房观察2-3天，另外两名患儿则可直接出院回家，中秋节前4名患儿均能回家与家人团聚。”李富春表示，以往东莞地区的血液病患儿不仅难于诊断，救治和造血干细胞移植更是需要举家前往北京、广州等一线城市，租住在异地，工作和生活均得不到保障，患者和家人背负巨大的压力。但现在开始，东莞儿童血液病可以实现不出东莞，本地化治疗。

　　对于患者家属来说，医疗费用是个核心问题。李富春透露，首批出院的患儿平均住院费用约为18万元。血液病患者的医疗成本有时会耗费在大量的前期处理和移植后感染的预防和治疗上，因此，精准而个性化的治疗方案，干净的住院环境，在病房利用和病人诊治过程中加强管理，不仅能够大大降低患者感染风险，更能节省不必要的诊疗成本，反而会降低病人的总医疗费用。

　　来源|羊城派

　　责编|谢红 实习生 谢舒婷