新医保目录落地执行后 3万多多发性硬化患者将会获益

羊城晚报全媒体记者 张华 

2020年12月28日，记者从诺华制药（中国）获悉，其用于治疗多发性硬化（MS）的疾病修正治疗（DMT）药物盐酸芬戈莫德胶囊和西尼莫德片被纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2020年版）》。据了解，我国目前已诊断的MS患者约有30000多名，而芬戈莫德和西尼莫德是MS缓解期标准DMT治疗药物。随着新医保目录落地执行之后，希望多发性硬化患者会从中获益，大幅减轻患者的医疗支付负担。

图/视觉中国

亟需抓住“黄金治疗窗口期” 

多发性硬化（MS）是一种慢性炎症性自身免疫疾病，患者自身免疫系统攻击保护神经的髓鞘，导致神经功能损伤，大多数患者在20-40岁之间出现首次症状，是造成青壮年神经功能残疾最常见的原因之一。多发性硬化于2018年被列入《第一批罕见病目录》，我国目前已诊断的MS患者约有30000多名。

据研究显示，85%多发性硬化患者属于复发缓解型多发性硬化。如果未能得到有效治疗，随着年龄增加、病程进展、髓鞘再生和修复作用减弱，患者或出现不可逆的神经退行性变，残疾逐渐加重，认知功能下降。

据统计，58%的复发缓解型患者每年发作≥1次，每次发作严重影响患者的日常工作和生活，发作产生的住院治疗费用也给家庭和社会带来了巨大的经济负担。《2020中国多发性硬化患者社会调查报告》还显示，受访的656位MS患者中，超过43%的患者由于肢体残疾生活不能自理，需要他人照顾，高达88.5%患者因疾病导致失业、失学；2018年全年平均自费医疗支出超过46000元，占家庭年收入的45%以上，超出了灾难性医疗支出的警戒线。

规范治疗能有效减少复发，延缓残疾进展

疾病修正治疗（DMT）是国内外指南及共识推荐的多发性硬化缓解期标准治疗药物，坚持长期规范治疗能有效减少复发，延缓残疾进展。在欧美，DMT的使用率已超过86%，我国目前使用率仅10%左右。患者疾病意识的不足以及治疗费用较高是制约DMT使用最重要的原因。得益于国家对罕见病的重视以及不断优化的医保政策，芬戈莫德和西尼莫德两款创新药物得以迅速进入医保，打通了药物从获批到上市的‘最后一公里’，让患者真正用得上药，用得起药，让爱可及。

自今年8月医保目录确定拟谈判药品，经过3个多月的遴选和谈判，芬戈莫德和西尼莫德最终进入国家医保目录。各地市将于2021年起逐步执行谈判结果，期待随着新医保目录的落地执行，创新药可尽快造福更多多发性硬化患者。

口服DMT药物，延缓轮椅时间4.3年

芬戈莫德和西尼莫德是MS缓解期标准DMT治疗药物，越来越多的真实世界研究证据表明，尽早开启高效DMT治疗，可以有效减少疾病复发，延缓残疾进展。

芬戈莫德被纳入国家第一批临床急需药品名单，是目前中国乃至全球唯一具有10岁及以上儿童和成人多发性硬化适应症的DMT药物，用于干预外周炎性病变，降低临床复发与病灶新增或扩大。芬戈莫德已在全球80个国家上市，超过15年的使用经验，使超过30万名MS患者获益。

西尼莫德今年5月作为国家一类新药获得国家药品监督管理局的优先审批上市，几乎与美国和欧盟实现同步上市。西尼莫德是目前全球首个且唯一对有进展的复发型多发性硬化（RMS）患者一方面实现外周和中枢抗炎，另一方面促进髓鞘再生，保护中枢神经，从而延缓残疾进展的口服DMT药物，可延缓轮椅时间4.3年，填补有进展RMS治疗领域的空白。