技术创新+出海 他们努力让基因治疗走进寻常百姓家

来源:金羊网 作者:徐振天、卢佳圳、樊雨晴 发表时间:2024-02-09 06:54
金羊网  作者:徐振天、卢佳圳、樊雨晴  2024-02-09
力图通过降低基因药物的生产成本,推动基因治疗走进寻常百姓家。

文/羊城晚报全媒体记者 徐振天 卢佳圳 实习生 樊雨晴

图/羊城晚报全媒体记者 卢佳圳

作为新兴产业,基因治疗是指将外源正常的基因导入靶细胞,从而纠正或补偿由异常基因引发疾病的治疗方式,该治疗方法能为诸多罕见病患者带来福音,但一直以来费用高昂。成立于2014年的广州派真生物技术有限公司(以下简称“派真生物”),多年来深耕基因治疗领域,专注于基因治疗递送工具腺相关病毒载体(以下简称“AAV”)的研发和生产,力图通过降低基因药物的生产成本,推动基因治疗走进寻常百姓家。

直面成本与融资挑战,去年营收逆势增长

基因治疗产业的发展符合《“健康中国2030”规划纲要》的要求与期待。随着技术进步、研究深入以及国家政策的不断完善,未来,基因治疗有望成为一种常规治疗方法,其应用范围将不断扩大,不仅局限于罕见病和遗传性疾病,还将扩展到常见病和肿瘤等领域。

“目前市面上的基因治疗药物价格高昂,便宜的80万美元,贵的甚至达到350万美元,这对于普通老百姓来说简直是天文数字。”派真生物联合创始人张超解释,基因治疗药物价格之所以居高不下,是因为其递送工具AAV的生产制造成本高昂。

在他看来,这不仅是派真生物正在面临的挑战,也是整个基因治疗行业的困境。“我们需要革新生产技术,将产量提上来,药价降下来,让老百姓用得起基因治疗,这是我们的使命。”

2022年3月,派真生物推出了π-Alpha™ 293细胞AAV高产技术平台,产量比同行高出4至10倍,同时也降低了成本,但是要做到让寻常老百姓用得起,仍然道阻且长。

张超表示,客户生物技术公司融资问题是派真生物发展过程中的另一只“拦路虎”。在当前的资本寒冬下,下游生物技术公司融资困难,产业收缩。“作为上游企业,公司其实面临着巨大的经营压力,但我们坚持迎难而上,2023年营收仍实现逆势增长,虽然没有达到预期目标,但已取得很大的进步。”

技术创新+出海,绘就基因治疗新蓝图

生物医药是一个长生命周期行业,对于企业来说,资本寒冬既是危也是机。未来,坚持技术创新、坚持出海将是派真生物的发力方向。记者了解到,近年来,派真生物专攻AAV规模化生产技术,分别在广州和美国设立了研发中心,并在李华鹏博士的带领下开发出π-Alpha™ 293细胞AAV高产技术平台、π-Icosa™ 高容量和高精度AAV血清型筛选平台等技术平台。

基因治疗载体的生产和质控是生物医药领域难度最大、技术壁垒最高的项目。目前,派真生物开发出了60多套载体质控方法,与中国食品药品检定研究院合作完成了我国第一个AAV国家标准品的制备。此外,派真生物还作为协作标定单位参与了标准品的标定,参与了中国食品药品检定研究院主导编写的《基因治疗制品质量控制概述》。

技术出海是派真生物高质量发展的又一关键。“派真生物2015年就已经在美国成立了全资子公司并开展业务。经过这些年的耕耘,已经在国际上获得一定的知名度。我们要始终保持在全球范围的业务扩展能力,增强我们在国际上的竞争力。”张超介绍,今年3月,派真生物将完成在美国休斯敦工厂的建设,成为领先在海外建设基因治疗生产基地的中国全内资企业。

张超对基因治疗产业的未来充满信心,他说:“基因治疗产业的发展前景非常广阔,未来将有更多的技术创新和突破。我们将深刻认识基因治疗面临的挑战与风险,不断研究、不断创新,保证基因治疗的安全性和有效性。”

编辑:邬嘉宏
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