羊城晚报记者 陈泽云
自2015年以来，中国生物医药产业呈现出快速发展态势，新药获批数量呈现加速上升态势，临床试验数量增长，越来越多的“License-out（授权许可）”涌现，创新成果受到国际认可，跻身全球生物医药创新第二梯队。
“只有从创新的第一公里入手，解决源头创新的核心问题，才能形成中国创新药可持续发展的生态。”日前，在2024首届“湾区之星”生物医药源头创新大会上，中国医院协会副会长、国家药品监督管理局原副局长陈时飞再度强调了“源头创新”的重要性。
就在今年7月，国务院常务会议审议通过《全链条支持创新药发展实施方案》，提出要全链条强化政策保障，合力助推创新药突破发展。从追随者到并跑者，再到最终成为领跑者，中国生物医药产业的全链条创新该如何实现，源头创新“最后一公里”又该如何进一步打通？
源头研发：从追随者变竞争者 差距仍大
“在过去几年，中国创新药产业取得了系统性、根本性的进步和一大批成果，中国本土企业从国际药企的追随者逐渐成为竞争者，在多个技术领域出现了并跑，甚至个别领域已经开始超车。”陈时飞介绍。
国家药监局网站数据显示，2018年至2024年11月底，已经有188个国产创新药上市，数量逐年扩大。“中国创新药品正在快速走向国际市场，截至目前，多家国内企业创新药已经通过欧美药监机构的审批，更在海外实现了商业化。初步统计，近年来国内药企对外授权已经超过千亿美元，这是历史性的成就。”陈时飞补充道。
在中国医药创新促进会执行会长宋瑞霖看来，当前，随着创新驱动发展战略的实施以及药品审批制度的改革，中国已经快速地融入到了全球医药创新行业之中，中国医药创新研发管线和上市新药数量指标稳居全球第二梯队之首。
不过，与此同时，中国与处于第一梯队的美国，在源头研发上还存在差距。宋瑞霖举例称，2021年创新药的全球市场，美国占到了53%，中国只占3%。
如何进一步破局？“要引导基础研究，聚焦真实世界未被满足的需求。”陈时飞强调，目前许多基础研究在研究方向和研究选题上过多聚焦在学术热点，缺乏对未满足医疗需求的关注，与临床需求一定程度上某些领域是脱节的，导致科学发现也无法顺利进入转化的阶段。没有早期的探索，没有源头的研究，就谈不上后续的成果。
创新转化：高校、研究机构和药企要真“结婚”
原创是第一环，转化是第二环。
陈时飞认为，目前，生物医药产业还存在技术单位和研发方向与市场需求错位问题，科学转化加速平台和产学研对接的机制、对接的效率有待提高。
“高校和研究机构擅长把钱变成纸，发文章，出专利，而药企和企业家们则是把纸变成钱，推动专利的转化。”深圳理工大学药学院院长、欧洲科学院院士陈有海指出，在生物医药领域，无论是科研团队直接将专利卖给公司，还是教授专家直接下海创业，这两种传统的转化模式都面临着巨大的不确定性，如今，越来越多的大药企已经在积极尝试第三种转化模式——高校研究团队和药企“联姻”。
“高校、研究机构和药企，必须真正地‘结婚’了才行，大家通过联合实验室等模式，真正形成一个利益共同体，共同来开发专利技术。”陈有海表示，生物医药的创新需要全链条的支持，这样才能形成与欧美竞争的能力。
当前，创新药企们也纷纷在推进与科研机构的合作，进而不断抢占新兴赛道。就在今年9月，复星医药大湾区总部在深圳正式启用。复星国际联席首席执行官陈启宇认为，大湾区具有强有力的科研基础、临床基础，加上8600多万常住人口和更多较为富裕的人群，这是大湾区能够打好生物医药这张牌的重要底气。
支付体系：“用得起”和“用得上”如何均衡
“创新药研发的最终目的，都是要实实在在让患者尽早用上。”宋瑞霖表示，要激活源头创新，需要给创新药发展松绑，对创新给予合理的回报，这就需要拓展创新药的应用场景。即支付体系要跟创新能够匹配起来，实现医疗、医保、医药协同发展。
以CAR-T为例，目前中国上市产品6款，只比美国少1款，但已上市产品的治疗人次却差异巨大，美国已有27000余人次接受CAR-T产品治疗，约为中国产品治疗人次的47倍。“医保为主体的单一支付模式难以满足日益增长的创新药产业。”宋瑞霖表示。
在宋瑞霖看来，如何让救命药能发挥救命作用，关键在于建立起多元化的医保支付体系，提升创新药的可及性。他建议，要在保障国家医保基金安全的情况下，试点创新支付改革，建立以商业健康险为主要补充的多元支付体系，在仿制药“用得起”和创新药“用得上”之间实现均衡。