近日，我国出台《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（以下简称《条例》）。这是我国首次以国家立法形式为细胞治疗、基因编辑等前沿技术构建全链条监管框架，标志着行业从 “局部试点” 迈入“全国规范”新阶段。
据悉，这部《条例》将于2026年5月1日起正式施行。业内专家表示，这预示着我国生物医药产业将迎来历史性转折点。
重构生物医学行业边界
“这部行业‘基本法’，对于生物医学新技术的定义是非常关键的。”华大集团CEO尹烨博士指出，根据《条例》定义，生物医学新技术是以判断健康状态、预防治疗疾病、促进健康为目的，作用于人体细胞、分子水平且尚未临床应用的医学手段。这一界定将免疫细胞提升免疫力等健康管理技术，与危重症治疗技术一同纳入国家监管视野，彻底打破此前行业边界模糊的现状。
这一调整标志着我国生物医学发展正式从“疾病治疗导向”转向“全生命周期健康守护导向”。过去被归为医疗器械类的“健康判断技术”，如今与细胞、基因治疗等前沿手段同属统一监管体系，为行业发展划定了清晰的赛道边界。
业内专家指出，条例监管理念相比之前也有所更新，监管重心从事前审批转向事中事后监管。临床研究通过学术和伦理审批后即可启动备案并开展，但临床转化应用则需“经国务院卫生健康部门审查批准”。
“筑高墙”“开快车”并举
《条例》通过“筑高墙”“开快车”并举的思路，构建起安全底线、转化提速、伦理平衡三大核心支柱。在安全管控方面，《条例》设置刚性门槛，临床研究机构必须是三级甲等医院，项目负责人需具备执业医师资格与高级职称，且必须完成实验室研究、动物实验等非临床验证。所有研究需向国家卫健委备案并接受动态评估，违规代价堪称“史上最严”，开展禁止性技术研究最高可罚20倍违法所得，责任人终身禁业；伪造数据直接吊销医疗机构执照。
转化效率的提升更让行业振奋。针对严重危及生命且无有效治疗手段的疾病及公共卫生急需技术，《条例》开通“优先审查”通道，明确国家卫健委受理后20个工作日内必须完成审批。“20个工作日完成审批，这在以前想都不敢想。”国内一家细胞药企CEO感慨。据记者了解，此前国内首个获批的干细胞药物艾米迈托赛从申请到上市耗时超12年，而按新条例，转化周期可从过去的3-5年甚至10年压缩至数月。尹烨表示，参考2024年中美同步获批的干细胞抗排异药，中国定价仅为美国1/70，未来更多平民救命药将加速落地。
在伦理平衡上，《条例》创新实施“风险分级监管”，基因编辑等高风险技术由国家卫健委直管，中低风险技术下放省级部门备案，避免“一刀切”。同时明确临床研究阶段严禁向受试者收费，强制购买商业保险，既保障患者权益，又减轻企业研发压力。此外，对突出贡献者的表彰奖励机制，形成了“严管+厚爱”的良性循环。
为产业注入强心剂
《条例》的出台为产业注入强心剂。广州某干细胞头部企业负责人表示，这对生物医药领域是重大利好，但企业仍有两大关切：一是期待后续实施细则明晰操作规范，二是希望明确“生物医学新技术”的界定标准，比如，脐带间充质干细胞已有获批药物，骨髓间充质干细胞尚未上市，这类细胞是否仍属“新技术”范畴亟待明确。
国内干细胞研究专家表示，待解的关键问题可能还包括，新技术是按照技术进行转化，还是按照药品路径进行申报？以及技术转化定价问题，如何与医保和商业保险衔接等。
企业的期待正转化为行动。某医疗健康基金合伙人透露，行业洗牌已箭在弦上。“合法变现通道打开后，资本敢投、企业敢闯的时代真的来了。”
“我们也很期待，后续是否会出台更具体的实施细则。”广州市第一人民医院血液科主任医师王顺清说。对于专家担忧的 “县级卫健部门能否扛起专业审查重担”“如何防范创新狂热冲击伦理红线”等问题，《条例》已预留应对机制，建设国家级专家库提供技术支撑，通过动态评估和严厉处罚筑牢伦理底线。
羊城晚报记者 张华