罕见病领域又一创新药物列入2022国家医保目录

文/羊城晚报全媒体记者 黄颖林

1月18日，记者从上海-武田获悉，旗下用于遗传性血管性水肿（Hereditary Angioedema, HAE）治疗的创新药物拉那利尤单抗注射液已通过国家医保谈判，首次被纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2022年）》（简称《2022年国家医保药品目录》）。

HAE是一种罕见遗传病，75%患者在10-30岁期间首次发作。患者由于体内缺乏C1酯酶抑制物（C1INH）或其功能存在缺陷而导致四肢、颜面、生殖器、呼吸道和胃肠道黏膜等身体多个部位毫无征兆地发生急性水肿，严重影响日常工作、学习、生活和情绪健康。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59％的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%，严重威胁患者生命。由于经常发生毫无征兆的急性水肿，导致HAE患者无法正常工作和学习，尤其是对喉头水肿发作的担忧，令他们时刻生活在焦虑和恐惧中。

作为全球首个针对HAE的单克隆抗体（mAb）药物,，拉那利尤单抗注射液于2018年获美国食品药品监督管理局 （FDA）批准，2021年正式进入中国，填补了中国HAE长期无针对性治疗的空白，体现了全球先进的规范化预防治疗方案。